P.- ¿Varía la prevalencia entre hombres y mujeres? Y en cuanto a la sintomatología, ¿existen diferencias entre el patrón masculino y el femenino?

R.- En primer lugar, la PTI tiene una incidencia estimada en 2-4 casos por 100.000 habitantes por año, tanto en adultos como en niños. Aun siendo similar la incidencia en la población pediátrica y adulta, al ser más frecuente que la enfermedad se cronifique en los segundos, la prevalencia en este segundo grupo es mayor (9-26 por cada 100.000 habitantes vs. 4-5 por cada 100.000 habitantes en niños). Así, considerando que la prevalencia es inferior a 50 casos por cada 100.000 habitantes, la PTI se considera una enfermedad rara (1).

La PTI aparece más en mujeres que en hombres y afecta a cada persona de forma diferente, en función de la gravedad y la estabilidad de la enfermedad. Tanto el abordaje terapéutico como la manera en la que la enfermedad afecta a la vida de cada paciente son distintas (3,4). En algunos casos, los pacientes no presentan ningún síntoma, mientras que en otros estos afectan notablemente a su calidad de vida (1,5).

P.- ¿Cómo es el abordaje terapéutico de la enfermedad?

R.- Durante la última década, se han producido numerosos avances y cambios en el abordaje de esta enfermedad, orientados a mejorar la calidad de vida de las personas con PTI y a manejarla de manera más efectiva. Esto incluye individualizar y personalizar cada caso, promover la toma de decisiones compartidas con los pacientes, abordar el impacto emocional o facilitar el acceso a recursos de apoyo. Aún existen necesidades médicas no cubiertas que podrían permitir mejorar la vida de las personas con PTI (1).

P.- Sobi ha desarrollado los proyectos ‘Diálogos en PTI’ y ‘Perspectiva’. ¿Cómo surgen y en qué consisten ambas iniciativas?

R.- En Sobi, nuestro propósito es mejorar la vida de las personas con enfermedades raras. Lo hacemos buscando innovación terapéutica y tratando de responder a las necesidades que las personas con enfermedades raras, las asociaciones de pacientes y los profesionales sanitarios nos trasladan. Fruto de este segundo objetivo surgen proyectos como ‘Diálogos en PTI’ y ‘Perspectiva’.

‘Diálogos en PTI’ son una serie de vídeo-diálogos en los que profesionales sanitarios, como hematólogos o farmacéuticos hospitalarios, y personas con esta enfermedad comparten en un mismo escenario su experiencia sobre la gestión de la Trombocitopenia Inmune Primaria. Es un espacio de reflexión y sensibilización para mejorar la comprensión de esta dolencia, a través de historias y anécdotas personales que reflejan la convivencia con la PTI y los retos que esta plantea en la vida de cada persona. Estos testimonios se entrelazan, al mismo tiempo, con información divulgativa sobre los avances en su abordaje y las necesidades clínicas.

Mientras que ‘Perspectiva’ es un proyecto que ha identificado los factores esenciales en el manejo de la PTI, a través de un comité de 13 expertos en gestión sanitaria, hematología, farmacia hospitalaria, enfermería y pacientes, quienes analizaron el abordaje terapéutico desde la doble perspectiva de las personas con esta enfermedad y los profesionales que las atienden. El documento final propone una serie de medidas fácilmente implementables en los hospitales con servicios de hematología o farmacia hospitalaria, entre otros, que atienden a pacientes con PTI. Entre ellas, destacan un plan de actuación para el diagnóstico precoz de la enfermedad; la elaboración de información accesible y adaptada a las necesidades de los pacientes; la mejora de la coordinación extra e intrahospitalaria, con Atención Primaria y Servicios de Urgencia; el desarrollo de mapas de procesos asistenciales; la definición de las competencias de cada profesional sanitario y su adecuada coordinación; la innovación en comunicación con nuevas herramientas digitales; la mejora del seguimiento farmacoterapéutico; y la adopción de innovación con la incorporación de telemedicina o telefarmacia.

REFERENCIAS:
1. Grupo Español de PTI. Recomendaciones del GEPTI para el diagnóstico y tratamiento de la trombocitopenia inmune. Último acceso: julio de 2025

2. Provan D, et al. Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood 2019; 3(22):3780- 817.

3. NORD. Rare Disease Database, Immune Thrombocytopenia. Immune Thrombocytopenia – Symptoms, Causes, Treatment | NORD. Último acceso, julio de 2025

4. Mathias S et al. Impact of chronic Immune Thrombocytopenic Purpura (ITP) on health-related quality of life: a conceptual model starting with the patient perspective. Health Qual Life Outcomes. 2008; 6(13). Último acceso julio de 2025

5. Kruse C, Kruse A, DiRaimo J. Trombocitopenia inmune: la perspectiva del paciente. Ann Blood 2021;6:9