La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) autorizó el inicio del ensayo clínico de Fase I del fármaco AP-2, un potencial medicamento para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) descubierto en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB) del Consejo Superior de Investigaciones Científica (CSIC), organismo adscrito al Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades.

El ensayo se llevará a cabo por la spin off del CSIC Molefy Pharma (Grupo Arquimea). Está previsto que comience este mes con la evaluación de seguridad y farmacocinética en 70 voluntarios sanos en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa en Madrid, y en enero de 2027 se espera iniciar la siguiente fase con la administración ya en pacientes.

En octubre, la EMA (European Medicines Agency) designó al medicamento AP-2 desarrollado por el Grupo de Química Médica y Biológica Traslacional, que dirigen Ana Martínez y Carmen Gil en el CIB-CSIC, como medicamento huérfano. Esta designación supuso la validación de su potencial terapéutico. Ahora, tras la autorización de la AEMPS, comienza la Fase I. Tras esta primera fase, se espera progresar a la Fase Ib, que consistiría en seguir evaluando la seguridad del compuesto para descartar posibles efectos tóxicos, ya en pacientes de ELA.

ELA, UNA ENFERMEDAD SIN TRATAMIENTO

La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que provoca la muerte progresiva de las motoneuronas, causando la pérdida de movimiento en los músculos y, por tanto, la capacidad del paciente de moverse, hablar, comer, e incluso respirar. A día de hoy, esta enfermedad considerada rara no tiene cura y la esperanza de vida desde su diagnóstico se encuentra entre los cinco y seis años. Según datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN), entre 4.000 y 4.500 personas padecen esta enfermedad en España y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos.

Para el tratamiento de la ELA esporádica (la forma más común de la enfermedad, causante de en torno al 90% de los casos) solo existe un fármaco aprobado en Europa, el riluzol, un medicamento paliativo que mejora la sintomatología y alarga la esperanza de vida ente tres y seis meses. Por ello, el inicio del ensayo clínico de AP-2 supone un avance en la investigación y un hito relevante en la búsqueda de una cura definitiva.