Eli Lilly and Company anunció el 25 de septiembre que la Comisión Europea (CE) había concedido, finalmente, la autorización de comercialización para Kisunla® (donanemab) para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer sintomática temprana en adultos con deterioro cognitivo leve y demencia leve por enfermedad de Alzheimer con patología amiloide confirmada que sean heterocigotos o no portadores de la apolipoproteína E (ApoE4).

“Donanemab ha demostrado resultados significativos en personas con enfermedad de Alzheimer sintomática temprana al ralentizar notablemente el deterioro cognitivo y funcional en nuestro estudio fase 3 Trailblazer-ALZ 2”, señaló Patrik Jonsson, vicepresidente ejecutivo y presidente de Lilly International. “Los datos muestran que cuanto antes se identifica, diagnostica y trata a los pacientes con donanemab, mayor es la respuesta al tratamiento. Esta autorización supone una nueva opción para los pacientes en Europa, ofreciendo esperanza y la posibilidad de ganar más tiempo para centrarse en lo que realmente importa”.

Como recuerdan desde Europe Alzheimer, la autorización de la Comisión Europea –que es aplicable en todos los Estados miembros de la UE– se produce tras la evaluación de la eficacia y la seguridad del donanemab realizada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que concluyó en julio. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA emitió inicialmente un dictamen negativo sobre la solicitud de autorización de comercialización del donanemab presentada por Lilly en marzo de 2025. Tras un proceso de reexamen, durante el cual el CHMP consideró los datos sobre un régimen de dosificación modificado que permitía reducir la incidencia de anomalías en las imágenes relacionadas con el amiloide (ARIA, un efecto secundario relacionado con pequeñas hemorragias o inflamaciones cerebrales), el Comité emitió un dictamen favorable. En su dictamen, el CHMP concluyó que los beneficios del donanemab superaban sus riesgos en una población de pacientes restringida, recomendando su aprobación para las personas portadoras de una o ninguna copia del gen de la apolipoproteína E4, y exigiendo medidas de seguridad adicionales diseñadas para reducir el riesgo de ARIA.

Los siguientes pasos se darán ahora a nivel nacional, donde los organismos de evaluación de tecnologías sanitarias y las entidades pagadoras evaluarán el valor del tratamiento y decidirán las condiciones de reembolso y acceso.

SOBRE DONANEMAB

La enfermedad de Alzheimer afecta actualmente a unos 6,9 millones de personas en Europa, y se prevé que esta cifra prácticamente se duplique de aquí a 2050 debido al envejecimiento de la población. La enfermedad avanza en fases cuya gravedad aumenta con el tiempo, provocando la pérdida de independencia y de la capacidad de autocuidado. En este sentido, existe una necesidad urgente de detección, derivación a los especialistas adecuados, diagnóstico y tratamiento en las fases más tempranas de la enfermedad de Alzheimer, ya que aproximadamente un tercio de las personas en fases sintomáticas iniciales progresará a estadios clínicos más avanzados en el plazo de un año.

Donanemab, administrado mediante perfusión una vez al mes, está actualmente comercializado en Estados Unidos y otros países como Japón, China, Reino Unido, Emiratos Árabes Unidos, Catar, Kuwait, Bahréin, Singapur, Taiwán, Brasil, México y Australia. En Estados Unidos, Japón, China y otros muchos países, donanemab está aprobado para pacientes independientemente de su estado respecto al gen ApoE4. En la Unión Europea, donanemab está aprobado para pacientes que sean heterocigotos o no portadores de ApoE4. Donanemab es la primera y única terapia dirigida a las placas amiloides con evidencia que respalda la finalización del tratamiento una vez eliminadas dichas placas, lo que puede suponer un menor coste del tratamiento y un menor número de perfusiones.

La autorización de comercialización de donanemab en la Unión Europea se basa en los ensayos clínicos Trailblazer-ALZ 2 y Trailblazer-ALZ 6. El estudio fase 3 Trailblazer-ALZ 2 demostró que donanemab ralentiza de forma significativa el deterioro cognitivo y funcional, y enlentece de manera relevante el riesgo de progresar al siguiente estadio clínico de la enfermedad durante un periodo de 18 meses. El deterioro cognitivo y funcional conlleva un mayor agravamiento de los problemas de memoria y pensamiento, lo que afecta a las actividades diarias y aumenta la necesidad de apoyo por parte de cuidadores.

Las anomalías de imagen relacionadas con el amiloide (ARIA) con edema/efusión (ARIA-E) y con hemorragia/hemosiderosis (ARIA-H) son efectos secundarios propios de esta clase de fármacos que habitualmente no causan síntomas, pero pueden ser graves y potencialmente mortales. Los portadores de una o dos copias del gen ApoE4 pueden tener un mayor riesgo de desarrollar la enfermedad de Alzheimer y de experimentar ARIA. Los pacientes deben consultar con su médico cualquier inquietud que tengan relacionada con la seguridad.

Lilly continúa investigando donanemab en múltiples ensayos clínicos, entre ellos Trailblazer-ALZ 3, que evalúa la seguridad y la eficacia de donanemab en pacientes con enfermedad de Alzheimer en fase preclínica para determinar si reduce el riesgo de progresión a enfermedad de Alzheimer sintomática. Trailblazer-ALZ 5 es un ensayo de registro para la enfermedad de Alzheimer sintomática temprana que se encuentra actualmente en fase de reclutamiento en China, Corea, Taiwán y otras regiones.